“没有什么比健康更重要”，但凡深陷过病痛，经历过至亲重疾的人，可能都有过这样的感悟。对患者，遇上信任的医生，就如抓住守护生命的手；对医生，救治等待的患者，就是在守护手中的生命。

《南方人物周刊》特别推出“手护生命的守护”系列专题，对话来自肿瘤学、血液学、免疫学领域的临床一线医生，走进他们与患者之间平凡而有光的故事。

“地中海贫血”对大多数人来说可能是熟悉又陌生的疾病。大家比较耳熟能详的可能是由于后天营养不良导致的缺铁性贫血，而地中海贫血则是自出生起就有的遗传性血液病。特别是输血依赖型地贫患者，意味着患者从出生起就需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。2023年1月，中国国家医保局将首个针对β-地中海贫血无效造血的创新药物纳入医保，让降低输血负担、减轻经济压力成为可能，与“贫血”这块巨石缠斗的患者们迎来了改变未来的那个“运”……

1993年，孙志强本科毕业，生长于贵州的他以优异成绩留在了贵州医科大学附属医院，开始了他内科系统的轮转。以当年的规培要求，他需要在所有的亚专业科室轮转，每个科室的时间最短为三个月。对于新入职的医生来说，这是一个不能抢时间的过程，“必须在每个科室待足够的时间，住院医师才能更规范、更专业。”

彼时，在距离贵州一千多公里外的深圳正迎来“东方风来满眼春”的开放盛景，众多青年从湖南、四川、广西等地涌入这里 —— 工厂边的员工宿舍楼一栋接一栋建起，大家唱着“东南西北中，发财到广东”，带着无限憧憬踏进高速发展的深圳特区。

当年的孙志强尚不会想到，6年后，他会与血液科结缘，成为中国血液学攻坚克难道路上的一员；更未曾预见，多年后的自己会带着对职业的新追求来到承载着无数渴望和期许的开放之窗，用自己的方式守护这座充满活力的城市。

深入“前海”的探索

2016年，已经从业23年、专注血液病领域17年的孙志强（2004年在北京大学取得临床博士学位）期待着走出熟悉的区域，探索更多治愈患者的可能。在看到澳门太阳集团www深圳医院面向全国招聘血液科人员时，他对自己说，“不如去‘前海’试一试。”

前往深圳的路上，他的脑海中不断思考着一个问题，“深圳的医院是什么样的？”

在他的构想里，最大的改变会是在诊疗硬件和患者需求上。“深圳作为新兴城市，设备与诊疗方式应该会比较发达。因为外来人口众多，患者的需求应该会更加多元，也可能会对治疗目标提出更高的要求。”

入职后不久，一位来面诊的患者的父亲抱来厚厚一堆资料，摊开在他面前，对他说，“医生你看，我孩子之前就是按照这样治疗的。”后来沟通的次数多了，孙志强得知，这位患者父亲曾经是一位地级市的高考状元 —— 他拿出了高考般钻研的态度来对待自己孩子的治疗过程。在深圳，孙志强遇到了很多这样的患者，个人知识水平和互联网的发展让他们有渠道去了解国内外的疾病知识和最新案例，对疾病治疗也有自己的主张与诉求。“患者在不断学习，一些老的方法可能已经无法满足他们的需求，所以我们必须要有新的探索。”

患者对于疾病和治疗方案认知水平的不断提升深深触动了孙志强。回想1999年他在贵州刚刚接触到血液疾病时，他曾被一则报道刺痛 —— 在定点帮扶的区域里，一个家庭有多位患有地中海贫血的患儿，其中一位因为输血不规范而去世，活着的也存在各种并发症。当时的他每每接触到地中海贫血患者家庭成员，首先要做的，就是仔细地和患者家属科普疾病成因，以及规范化输血和祛铁的必要性。

地中海贫血（地贫）是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制之一，会导致不健康红细胞的产生及正常红细胞数目减少，从而引发严重贫血¹。1990年代末，当一个孩子患有地中海贫血，他所面临的第一道难关可能就是输血。一方面，季节性、区域性缺血时有发生；另一方面，由于长期输血，过量的铁沉积于心脏、肝脏等各器官，会引起相关脏器的损伤²。“这导致很多患者和家属觉得输血是一件会形成‘依赖’的坏事，因此输血和祛铁治疗的依从性都非常差。”

来到深圳后，孙志强看到了这座城市“精益求精”的一面。“很多患者前期会做很多功课，他们是抱着书、写着问题来的。”孙志强说，“以地贫为例，深圳在规范化输血部分已经做得不错了，再加上很多患者对疾病的科学认知水平比较高，我们的工作重心就会转向如何运用创新的疗法，帮助患者进一步提高他们的生活质量。”

推“巨石”上山的人

如今，孙志强的日常以早上七点来到医院查房开始一天的工作。跟着他走进病房，你会看到有患者热情地和他打招呼，有的则静默地躺在病床上休息，孙志强走过去帮休息的患者盖上被子，然后转过身去询问其他患者的情况。聊病情的同时，他也会穿插着和病人聊起自己的家庭、工作以及生活等家常。

血液病患者及家庭往往面对着巨大的心理压力，他们的每个选择，都会牵动家庭的未来。孙志强曾遇到过一个淋巴瘤患者，家属在得知结果后请求医生不要告诉患者本人实情，以免他焦虑、消极对待治疗。这位患者在做完自体造血干细胞移植回到了工作岗位，6年后再次复发，他本人给孙志强打来了电话，请求他帮忙安排后续的治疗。“我当时其实在想，患者真的有被瞒住么？还是因为顾及家人，他也‘看破不说破’？” 医生、患者、家属间的心照不宣，成为彼此守护、化解疾病“巨石”带来压力的一种默契。

“在我们眼前的不仅仅是一个病人，他可能随定居的子女来到这里，也可能正在深圳打拼，上有老下有小。”在大多数新深圳人的家庭系统里，每个人的肩上都有担子，疾病将他们原本的家庭系统打乱，他们需要考虑家庭成员的付出，还有经济问题。

在孙志强看来，现如今的患者需要的是一种围绕患者个人意愿或个人情况的精准“守护”，“你要考虑到患者现阶段最需要的是什么。比如地贫患者，如果希望能够维持工作和学习，那诊疗方案就要尽可能避免太过占用他日常的时间；如果是经济问题，就要考虑他使用的药物是否能医保报销，剂量是否能灵活调整；如果是想要组建家庭，那就要告诉他如何进行早筛，避免影响下一代的健康。”

由于深圳人口的流动性很高，针对地中海贫血这种区域性高发的疾病，孙志强会细致地询问患者的户籍以便于了解他或者身边的人有没有可能是基因携带者，提早进行干预。孙志强说，“很多人并不知道自己是地贫基因的携带者，虽然他没有生病，但是如果在婚育过程中不注意，他的下一代就会有潜在的患病风险。这对于一个家庭的打击也是很大的。” 孙志强经常给未婚的地中海贫血携带者或轻症患者说，“精准找对象”。

现在，孙志强日常需要跟四五十名在院患者打交道，这些患者的身体情况、检查报告等数据，他看一遍就能大致记在心里，查房的时候，他把更多的时间放在了患者的感知与需求上。地贫家庭就像是“推着巨石上山”，大多数家庭都聚全家之力与“血红蛋白”这块巨石缠斗，每一步都走得提心吊胆。在病房，孙志强会握住患者的手给予鼓励，也会给四肢乏力的患者捏捏脚。“大多数时候我们不能改变疾病本身，但是我会告诉患者，我们会找到最适合的那条路。”

用创新找到最合适的那条路

初入血液科时，孙志强觉得面对患者，他时常只能给出A或B这样的选择。他问自己，为什么不能有C、D、E、F等更多的选项？这种追问伴随着他来到深圳，患者从四面八方而来，每个人的认知、背景、对未来生活的期待不同，这更加促使他去为患者探索更多的可能性。

他对科室里的医生和学生们说：“对于患者而言没有必选的方案，只有最合适他的方案，关键是我们的专业水平是否达到了可以为他们提供自由选择的机会，这才是最重要的。”

孙志强举例自己曾遇到过的一位“巨脾伴贫血”被多家医院诊断为骨髓纤维化的患者，当时需要通过定期输血等方式维持治疗，但这一治疗方式导致其脾脏进一步肿大，患者生活质量非常差。孙志强通过反复研究与判断，不考虑骨髓纤维化，建议他通过切脾来进一步治疗 —— 一般来说，临床上确诊为骨髓纤维化的患者不主张切脾 —— 但最终的结果证明他的建议是正确的，这位五十多岁的患者实际罹患的是淋巴癌，切脾治疗后得到了有效的缓解，还和孙教授成了长期联系的好友。“在深圳的经验告诉我，要始终带着怀疑的眼光看待疾病诊疗，很多治疗方式都有两面性，我们就要尽可能地去控制治疗带来的副作用。”

随着人们对于疾病认知的不断加深，患者的需求也在不断细化。无论是在贵州还是在深圳，孙志强认为不变的是“要为患者提供更多的选择”。“最早患者可能只是想要活下去，慢慢地他们也会有生活质量的需求、社会认可的需求。他们不希望被看作病人，即使需要长期治疗，也希望能不干扰正常的生活。”在血液学科深耕多年的孙志强看见了这些需求，用精准化的治疗一步步带领患者走向那个趋近于“与疾病和谐相处”的状态。

2022年，红细胞成熟剂成为中国数十年来首个获批针对β-地中海贫血无效造血的创新药物，作为一种新型的治疗方式，立刻引起了孙志强的注意，“红细胞成熟剂能够改善患者无效造血，促使人体血红蛋白上升，减少红细胞的输注，同时也有望降低输血导致的铁过载及其他并发症风险。”

“一般输血依赖型β-地贫推荐患者2-3周输血一次，输血前的血红蛋白一般要达到95g/L至105g/L，才能基本保证其正常的生长发育和日常活动，抑制骨髓及髓外造血，减少铁过载。”孙志强发现，一些患者使用红细胞成熟剂两周后来检查，“血红蛋白从80g/L升到了90g/L，这既可以减少他的输血量，还可能推迟输血的时间、降低频率。”

从更长远的角度看，输血频率降低对缓解血液紧张、减轻患者家庭负担带来了积极的社会意义，为地贫患者的维持治疗提供了更切实际的选择。孙志强打趣道，“得了血液病就和我们结下了‘不解之缘’，但谁愿意总来医院呢？所以多了创新药的选择之后，有些患者输血次数减少，来医院的次数减少，无论是疗效上还是情绪上都给了病人很大的信心。”

在孙志强看来，随着创新诊疗手段的发展，患者的生命都能得到不同程度的改善，但他永远会为未被满足的患者需求而努力，“我是不是每一步都想到了？是不是真正做到了细心？是不是对他不耐烦了？我每天都会思考这些问题。” 尽心、精心、耐心，让病人感到舒心、放心，是孙志强刻在骨子里的医者心。

在深圳这座以年轻和创新著称的城市里，每一个“齿轮”都在以自己独特的方式运转着。一代代青年人对于人生新局面的探索，承载着更多的家庭希望；医者们的默默守护、勇于创新，让每一个在这个城市里奋斗的人都有了心安的理由；而创新药的加速涌现，则让守护患者的医生有了更强大的“武器”，为守护者带来守护的“底气”，对抗生命的无常和不幸。

孙志强深入其中，他知道只有成就每一个人、每一个小家庭的健康，这些涓涓细流才能最终汇聚成就高速发展的深圳。

“患者的不幸是得了血液疾病，而他们的‘运’就在于遇到怎样的大夫。如果我的病人还可以每天上班，每天为家庭、为自己的幸福生活做点什么，这就是进步。”孙志强说，“患者对于未来生活的向往，就是我作为医生努力的方向。”

参考文献：

1. 珠蛋白生成障碍性贫血

2. Cappellini MD, et al. 2014.